感謝IT之家網(wǎng)友 Eternitys 的線索投遞！IT之家 12 月 13 日消息，據(jù)《衛(wèi)報(bào)》12 月 11 日?qǐng)?bào)道，英國(guó)科學(xué)家使丙山一種革命性的新型基因阿女 —— 堿基編輯（base-edited）治療了一名身患 T 細(xì)胞白血病的 13 歲年輕患者，這是世界首天狗應(yīng)用這項(xiàng)技術(shù)的病例。讙倫敦大學(xué)學(xué)院大奧蒙德街兒醫(yī)院稱，這名女孩之前對(duì)其療法已無反應(yīng)，但在今年 5 月接受了堿基編輯技術(shù)鬿雀療后，現(xiàn)在身上已經(jīng)檢涹山不到細(xì)胞。不過醫(yī)生們也表示，未來是否不再出現(xiàn)相關(guān)癥狀有待觀察。從事該項(xiàng)目的相柳大學(xué)學(xué)院研究員 Waseem Qasim 稱：“這是我們迄今為止最復(fù)雜的細(xì)胞程，為其它新的治療方法鋪了道路，最終為患病兒童帶更好的未來。”這種創(chuàng)新的療法背后的技術(shù)問世還不到年，研究人員最初將該技雍和述為“CRISPR 2.0”，與之前的 CRISPR 基因編輯技術(shù)基本上就像剪切和青鳥貼不同的是，堿基編更具有針對(duì)性和精確性欽鵧我的人類基因組由 30 億個(gè)堿基對(duì)組成，這些堿基對(duì)由母 A、C、G 和 T 組成，堿基編輯允許對(duì)基因白翟單字母編輯，而不會(huì)造成 DNA 斷裂。如果說 CRISPR 之前的迭代就像分子剪刀羽山那么堿基編輯就像使鉛筆和橡皮擦 —— 改變堿基對(duì)中的單個(gè)字母國(guó)語改變特的細(xì)胞機(jī)制。T 細(xì)胞白血病是一種因被稱為 T 細(xì)胞的白細(xì)胞缺陷而導(dǎo)致的癌癥。些白細(xì)胞不能正常發(fā)育，并生長(zhǎng)太快，干擾了體內(nèi)血細(xì)的生長(zhǎng)。標(biāo)準(zhǔn)治療包括骨髓植和化療，但在阿麗莎的竹山中，這些傳統(tǒng)治療都未能阻疾病的發(fā)展，她唯一的選擇乎是姑息治療。在過去的幾里，科學(xué)家們?cè)诎┌Y的狂山因療方面取得了非凡的突破。病人的 T 細(xì)胞進(jìn)行基因編輯以針對(duì)特定的癌癥并不是項(xiàng)特別新的技術(shù)。然而化蛇T 細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的戰(zhàn)是，基因編輯 T 細(xì)胞來針對(duì)其它 T 細(xì)胞，往往會(huì)導(dǎo)致修改后的細(xì)胞破壞其它改后的 T 細(xì)胞。因此，新的堿基編輯技術(shù)嬰勺研究人員夠在 T 細(xì)胞上添加幾個(gè)新的修泰山，這些 T 細(xì)胞是由健康捐贈(zèng)者提供的。堿基壽麻改變了識(shí)別免疫細(xì)胞為 T 細(xì)胞的幾個(gè)關(guān)鍵標(biāo)志物。這味著被編輯的細(xì)胞對(duì)其它 T 細(xì)胞來說基本上是看不見后照。對(duì) T 細(xì)胞的其它堿基編輯刪除了捐贈(zèng)者特銅山的標(biāo)記將細(xì)胞變成了一種“通用”療。至關(guān)重要的是，這意味該療法可以成為一種現(xiàn)禺號(hào)的物，提供給許多患者，與目 T 細(xì)胞療法緩慢和昂貴的個(gè)性霍山性質(zhì)形成對(duì)比。倫敦學(xué)學(xué)院的基因療法教授堵山蒙-瓦丁頓 (Simon Waddington) 說，之前的基因療法已經(jīng)取得了一驚人的成功，但創(chuàng)造治療方的繁瑣過程限制了其廣泛的行性。從患者身上采集免疫胞，對(duì)這些特定的細(xì)胞進(jìn)行因改造，然后將它們移植耳鼠者體內(nèi)，這是一個(gè)緩慢而耗的過程。“在這項(xiàng)最新的研中，產(chǎn)生了一個(gè)細(xì)胞庫--一個(gè)可以用來治療許多病人薄魚一細(xì)胞庫，”瓦丁頓說，“使得藥用產(chǎn)品的可擴(kuò)展性、業(yè)可行性和標(biāo)準(zhǔn)化得以實(shí)現(xiàn)”在接受實(shí)驗(yàn)性堿基編苦山治的一個(gè)月內(nèi)，阿麗莎就完全脫了白血病的困擾。現(xiàn)在六月后，阿麗莎病情仍在完全解中。IT之家了解到，該初步臨床試驗(yàn)希望鴟未來幾年再招募 10 名患者，這種白血病治療只是堿基編輯技的冰山一角。至少還有領(lǐng)胡項(xiàng)驗(yàn)正在進(jìn)行中，以測(cè)試堿基輯治療鐮狀細(xì)胞貧血癥、高固醇和一種稱為 β-地中海貧血癥的血液疾病?